פריצת דרך משמעותית: טיפול תרופתי לילדים גמדים ניתן לראשונה בישראל

לראשונה – טיפול תרופתי לילדים גמדים: שחר ויטוס בן ה-11, בעל התסמונת השכיחה ביותר של גמדות (אכונדרופלזיה), החל לקבל לפני 9.5 חודשים טיפול תרופתי ראשון מסוגו בעולם. מדובר בתרופה החדשנית בשם VOSORITIDE, ובעקבותיה קצב הגדילה השנתי של שחר עלה בחמשת החודשים הראשונים של הטיפול ב-50%, מ-3.3 ס"מ לשנה ל-5 ס"מ לשנה. במהלך אותה שנה נאלץ שחר לעבור ניתוח אורתופדי לתיקון ציר רגליים, אשר שינה במעט את אורך הרגליים, ולכן לא ניתן לחשב את קצב הגדילה בארבעת החודשים האחרונים.

ילד נוסף בעל תסמונת אכונדרופלזיה מקבל אף הוא את הטיפול ב-VOSORITIDE לפני שבעה חודשים. גם אצל הילד הנוסף נרשם הישג מרשים: קצב הגדילה השנתי עלה מ-2.7 ס"מ לשנה ל-5.7 ס"מ לשנה. מדובר בעליה משמעותית של יותר מ-100%.

ד"ר ליאוניד צייטלין, מומחה למחלות עצם ומנהל המרכז לאכונדרופלזיה, שטיפל בשני הילדים בשנים האחרונות, הוא זה שמוביל את הטיפול החדשני ופורץ הדרך בבית חולים "דנה –דואק" באיכילוב. מדובר בפעם הראשונה בעולם שמוצעת לחולים תרופה לטיפול בגמדות, כאשר בארה"ב תרופה זו נחלה הצלחה, וישנן עדויות רבות של ילדים שהצליחו לגבוה בזכותה.

הטיפול בתרופה ממומן בשלב זה ע"י חברות הביטוח, כאשר בימים אלו התרופה נמצאת בתהליך הגשה לסל הבריאות בישראל בהתוויה של אכונדרופלזיה בילדים. התרופה מאושרת לשימוש החל מגיל שנתיים ועד גיל סגירת לוחיות הגדילה (17 שנה לבנים ו-15 שנה לבנות). התרופה ניתנת בהזרקה תת עורית יומיומית על ידי הורים בבית. לפי המחקרים, קצב גדילה מואץ נשמר לאורך כל תקופת הטיפול ב-VOSOTITIDE.

ד"ר צייטלין מסר כי "עד כה כבר 2 ילדים עם אכונדרופלזיה החלו טיפול חדשני כאן אצלנו באיכילוב. אנחנו, כמו חוקרים אחרים בעולם, מאמינים שאם התרופה תינתן מספיק מוקדם בחיים, תהיה לזה השפעה חיובית גם על ביטויים אחרים של התסמונת, כגון מניעת הצרות עמוד השדרה והפחתת חסימת דרכי נשימה עליונות, זו תקווה גדולה עבור מטופלינו".

אורטל, אמו של שחר, מסרה: "למרות שכל בדיקות ההיריון היו תקינות, כשהתבשרנו שהתינוק היפה שלנו לוקה בתסמונת, מיד היה לנו ברור שנעשה הכול על מנת ששחר יוכל לגדול לתוך מקום בו יוכל להרגיש שווה בן שווים. הדרך לפנינו עוד ארוכה והטיפול ששחר יצטרך לקחת ילווה אותו מדי יום עד שיגיע לגיל 16 ולכל המאוחר 18, אך כמו כל הורה שרוצה את הטוב בעבור אני יודעת שכל עוד קיימת האפשרות לעזור לו לגבוה ולהקל עליו בחייו אנחנו נעשה זאת בשבילו".