41 שנים לחוק התרופות היתומות: ניצחון לחולים במחלות נדירות

בשנת 1983 נחקק בארה"ב חוק פורץ דרך – "חוק התרופות היתומות", ששינה את חייהם של מיליוני חולים ברחבי העולם. חוק התרופות היתומות(ODA)  נועד לעודד פיתוח תרופות למחלות נדירות, שעד אז זכו להתעלמות מצד חברות התרופות. 41 שנים לאחר מכן, החוק נחשב להצלחה מסחררת, אך האתגרים נותרו רבים.

מהי תרופה יתומה?

תרופה יתומה מוגדרת כתרופה המיועדת לטיפול במחלה נדירה, כלומר מחלה הפוגעת במספר קטן יחסית של אנשים. בארה"ב ההגדרה היא מחלה הפוגעת בפחות מ-200,000 איש. לפני חקיקת ה-ODA חברות תרופות נמנעו בדרך כלל מפיתוח תרופות כאלה, מכיוון שהשוק הקטן לא היה רווחי מספיק. כתוצאה מכך, חולים במחלות נדירות נותרו לעתים קרובות ללא טיפול יעיל.

חוק התרופות היתומות שינה את המצב בכך שהציע תמריצים משמעותיים לחברות תרופות לפתח תרופות יתומות. התמריצים כוללים בין היתר: בלעדיות בשיווק, כאשר החברה שמפתחת תרופה יתומה מקבלת בלעדיות בשיווקה בארצות הברית למשך שבע שנים, סיוע במימון, כשהחוק מספק סיוע כספי לחברות לצורך ביצוע מחקרים קליניים, וכן הקלות במיסוי, שכן החברות זכאיות להקלות מס שונות.

הצלחה מסחררת

ה- ODAנחשב להצלחה גדולה, שכן מאז חקיקתו אושרו מאות תרופות יתומות לטיפול במגוון רחב של מחלות נדירות. החוק סייע לשפר את חייהם של מיליוני חולים, ואפשר להם לקבל טיפולים שלא היו זמינים בעבר.

דוגמאות אינן חסרות. בין היתר ניתן לראות תרופה שפותחה לסיסטיק פיברוזיס - מחלה גנטית נדירה הפוגעת בריאות ובמערכת העיכול. הודות ל- ODA פותחו תרופות חדשות ויעילות לטיפול במחלה. כמו כן פותחה תרופה גם למחלת גושה - מחלה גנטית נדירה הפוגעת במערכת החיסון. ה-ODA אפשר פיתוח תרופה מצילת חיים למחלה. גם למחלת פומפה, מחלה גנטית נדירה הפוגעת בשרירים, פותחה תרופה אנזימטית יעילה לטיפול במחלה.

איך התפתח החוק במשך השנים?

במהלך 41 השנים שחלפו מאז חקיקת ה-ODA עבר החוק מספר שינויים ותוספות, במטרה לשפר את יעילותו. בין היתר הורחבה ההגדרה של "תרופה יתומה", מה שאפשר לחוק לכלול גם תרופות לטיפול במחלות שכיחות יותר, בתנאי שהחברה לא תוכל להחזיר את עלויות הפיתוח שלהן באמצעות מכירות בארה"ב. היו גם חוקים נוספים, כמו חוק מזון ותרופות מודרני, וחוק הזדמנויות חדשניות שהוסיפו תמריצים נוספים לפיתוח תרופות יתומות.

במהלך השנים גברה באופן כללי המודעות למחלות נדירות ולחשיבות פיתוח תרופות עבורן, ו'יום המחלות הנדירות' אף מצוין מידי שנה ברחבי העולם. ארה"ב גם משתפת פעולה עם מדינות אחרות כדי לקדם פיתוח תרופות יתומות ברחבי העולם.

ומה קורה בישראל?

גם בישראל קיימת חקיקה דומה, שמטרתה לעודד פיתוח תרופות יתומות. בשנת 2010 נחקק חוק "הבטחת תרופות" הכולל סעיף העוסק בתרופות יתומות. הסעיף קובע כי משרד הבריאות יקים ועדה שתבחן בקשות לאישור תרופות יתומות ותמליץ לשר הבריאות על מתן הטבות לחברות המפתחות תרופות אלו.

דוגמאות: חברת "פרוטליקס" הישראלית פיתחה תרופה למחלת נימין-פיק סוג C. זוהי מחלה גנטית נדירה הפוגעת במוח. כמו כן פותחה בישראל תרופה למחלת הנטינגטון – מחלה גנטית נדירה הפוגעת במערכת העצבים. חברת "טבע" הישראלית מפתחת תרופה חדשנית לטיפול במחלה.

להיכן פנינו מועדות?

למרות ההצלחות הרבות, נותרו אתגרים רבים בתחום התרופות היתומות. בראש ובראשונה אלו כמובן העלויות הגבוהות שמקשות מאוד על נגישותן לחולים, וכן גם אתגרים במחקר ובפיתוח, כי תהליך פיתוח תרופות כאלו הוא מורכב ויקר, והוא נתקל בקשיים רבים.

התקווה כיום היא שיהיה ניתן להשתמש בטכנולוגיות חדשות, כמו ריפוי גנטי ועריכה גנומית, הפותחות אפשרויות חדשות לטיפול במחלות נדירות. למרות ההצלחות הרבות, בזכות החקיקה החשובה, נותרו עדיין אתגרים רבים בתחום, וחשוב להמשיך לפעול כדי לקדם פיתוח תרופות יתומות ולשפר את חייה של החולים.